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面对儿药研发难,儿童基本药物目录或成双刃剑


去年11月,国家卫健委公开的《国家基本药物目录管理办法(修订草案)》在上版基药目录的基础上,首次增加了儿童药品目录。


对儿童用药行业和儿童患者而言,儿童基药目录释放的是积极信号。在医保报销、医疗服务方面,能推动临床用药的规范化和标准化,也会降低儿童用药负担。但对儿童药研发企业来说,儿童基药目录则是一把双刃剑,是机遇,也是挑战。‍






利弊共生,儿童药品目录的AB面

新增儿童基本药物目录瞄准儿童专用药短缺这一行业痛点。据米内网相关数据,我国批准文号药品里,儿童专用药占比不足2%,而国内儿童诊疗每年增长400万到500万人次,原有基药目录中的儿童药品无法满足儿科临床用药的医疗需求。


儿童专用药品少的根源,是儿童药研发困难。儿童群体的特殊性,让儿药临床试验的成本远高于成人药;幼儿对身体症状的感知无法清晰量化,使药效评价难以精确;儿童药剂量少,成本高,利润空间相对更小。

各种因素叠加,让许多药企对儿药研发望而却步。我国的6000多家药厂中,只有达因药业等10余家药企在专注研发、生产儿童药,有儿童药品生产部门的企业也仅有30多家。

对一直在观望的企业来说,从2011年至今,国家已发布包括儿童医改等超30项政策,红利层层释放,但大部分药企仍踟蹰不前,只因他们还看到儿童基药目录的“另一面”——根据遴选原则,进入儿童版基药目录的儿童药需要“突出基本”,主要涵盖儿童常见病、多发病。

同时,我国对非基本药物的配备使用有严格限制,国办发〔2019〕47《国务院办公厅关于进一步做好短缺药品保供稳价工作的意见》早有指出,各级医疗机构需形成以基本药物为主导的“1+X”用药模式,这里的“X”便是非基本药物,一级公立医院的非基本药物比例甚至不能高于10%。

较高的市场准入与使用门槛,一定程度上压缩了企业利润空间,抬高了企业研发生产成本,这也成为造成儿药研发表面繁荣内里空虚的原因之一。


当然,尽管专注儿童药的企业凤毛麟角,但正是这些深耕儿童药行业的药企,在责任与利益中寻求平衡点,把社会责任内化为企业使命,共同推动儿童用药行业跃迁。达因药业,便是其中代表。

15年专注,达因药业的厚积薄发

2007年,达因药业从一家多元化药企转型成为专注儿童药物研发生产的企业。彼时儿童药赛道十分冷清,有7年儿科临床经验的总经理杨杰深知儿童用药的困窘,却毅然入局。


“做儿童药的企业要有颗坚定的事心,更要耐得住寂寞、抵挡得住诱惑。”杰曾在采访里这样讲到。


彼时国家政策尚未向儿药行业倾斜,但达因药业每年都会投入5%以上的销售收入用于技术研发。在2020年,达因药业研发投入总额超9000万元,占比高达8.9%。


目前,达因药业在呼吸、消化、神经、精神、内分泌等15个领域进行儿童专业药物布局,在研儿童专用药有40个,涉及15类,正逐步形成完整的儿科用药体系。


为满足更多儿童临床需求,达因药业还在剂型、给药方式、口味、规格等精细方面进行拓展:推出滴剂、颗粒剂、口服液、口腔崩解片、透皮制剂、栓剂等儿童适宜剂型,并对已上市药品进行规格完善、口味改善的研发攻坚。“量身定制儿童药物”的理念,贯彻整个研发生产过程。



儿童用药的发展非一朝一夕之功,需要企业、政府和行业三元协同。2015年,达因药业牵头8家儿童制药企业成立了中国医药企业管理协会儿童用药专业委员会,搭建“政府、行业、企业”三方沟通平台,共同推动儿与产业化联盟“首批成员单位,彰显了企业在儿童药行业的综合实力童用药政策的制定和落实。2020年,达因药业成为“中国儿童药物研发与产业化联盟“首批成员单位,彰显了企业在儿童药行业的综合实力。


2021年,全球经济受疫情反复冲击,下行压力较大,达因药业却实现“大丰收”:营收、净利润分别同比增长32.02%和32.61%。

回顾达因药业的“进化史”,不难发现,对于一家儿童药企业,最行之有效的路径是专注。儿童药研发周期长,成本与利润不匹配,难从中赚快钱,达因药业在15年的专注中沉淀技术优势,才能在政策红利到来时厚积薄发。

如今面对儿童药短缺难题,达因药业等儿药企业应充分发挥企业主体作用,助推非基本儿童药物的市场进入门槛、价格激励机制等制度完善,推动儿童药市场走向真正的繁荣。






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